25 års Göteborgsforskning når patienter – Pretzel får FDA-klartecken

Efter 25 års grundforskning tar en läkemedelskandidat med rötter vid Göteborgs universitet ett viktigt steg mot patienter. Bioteknikbolaget Pretzel Therapeutics har fått klartecken från amerikanska FDA att gå vidare med PX578 till en fas 2-studie på personer med POLG-sjukdom – en svår mitokondriell sjukdom som i dag saknar riktade behandlingar.

Pretzel Therapeutics utvecklar behandlingar mot sjukdomar som orsakas av störningar i mitokondrierna, de delar av cellen som bland annat ansvarar för dess energiproduktion.

Bolaget har nu avslutat en fas 1-studie där läkemedelskandidaten PX578 testats på friska frivilliga. Efter klartecknet från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA kan nästa steg tas: att för första gången studera behandlingen hos personer som lever med POLG-sjukdom.

Fas 2-studien har fått namnet POLARIS och ska undersöka bland annat säkerhet, tolerabilitet och effekt. Planen är att inleda studien under slutet av 2026.

Bygger på forskning från Göteborg

Bakom läkemedelsutvecklingen finns en lång svensk forskningshistoria.

Två av Pretzel Therapeutics medgrundare är Claes Gustafsson och Maria Falkenberg, båda professorer vid Göteborgs universitet. Deras forskning inom mitokondriell biologi har lagt en del av den vetenskapliga grunden för bolaget, samtidigt som forskningen inom området fortsatt vid universitetet.

För Maria Falkenberg innebär den kommande patientstudien att ett långvarigt forskningsarbete nu når en helt ny fas.

– Det känns väldigt bra att 25 års grundforskning nu kan omsättas i en klinisk prövning för patienter med en svår sjukdom som idag saknar riktade behandlingar, säger hon.

Pretzel grundades för att omsätta kunskapen om mitokondriernas funktion i nya behandlingar. Bolaget lanserades 2022 med en finansieringsrunda på 72,5 miljoner dollar och verksamhet i både USA och Göteborg.

GU Ventures kom i kontakt med forskarna redan 2019 och har sedan ett tidigt skede varit engagerat i bolagets utveckling. Bland annat har organisationen bidragit till etableringen och utvecklingen av Pretzels forsknings- och utvecklingsverksamhet i Göteborg.

– Det här är väldigt positivt, framför allt för patienterna men också ett viktigt steg för Pretzel. Mitokondriell funktion är ett område med stor betydelse för flera sällsynta sjukdomar där det fortfarande finns stora medicinska behov, säger Anders Waas, affärsutvecklare på GU Ventures.

Nästa prövning blir på patienter

FDA:s klartecken innebär inte att PX578 är ett godkänt läkemedel. Pretzel går nu vidare till nästa kliniska utvecklingsfas, där kandidaten ska prövas på personer med den sjukdom som behandlingen är avsedd för.

Det gör POLARIS-studien till ett viktigt test både för läkemedelskandidaten och för forskningen bakom den.

För Pretzel återstår fortfarande flera steg innan det går att avgöra om PX578 kan bli en framtida behandling. Men för forskningen från Göteborg innebär fas 2-studien att en idé som utvecklats under decennier nu för första gången ska prövas där den ytterst är tänkt att göra skillnad – hos patienterna.

Om Pretzel Therapeutics

Pretzel Therapeutics är ett bioteknikbolag som utvecklar behandlingar mot mitokondriell dysfunktion. Bolaget har verksamhet i Göteborg och USA och grundades av forskare och entreprenörer med bakgrund inom mitokondriell biologi och läkemedelsutveckling. Pretzel Therapeutics är ett portföljbolag till GU Ventures.